繼諾華公司CAR-T療法獲得FDA全票通過(guò)推薦上市之后，7月31日，CAR-T巨頭Kite公司向歐洲藥品管理局提交了CAR-T療法（KTE-C19）的上市申請，并且獲得了加速審批資質(zhì)，成為了第一家向歐盟提交CAR-T療法上市申請的制藥公司，如果最終獲得審批，那么這一革命性療法有望在歐洲上市。其實(shí)在此之前，Kite公司已向FDA提交了KTE-C19的上市申請，并且也獲得了FDA的優(yōu)先審批資質(zhì)。如今，CAR-T療法上市道路越來(lái)越熱鬧，上市之日也屈指可數。
CAR-T療法上市是眾望所歸，然而上市后的應用推廣成為了下一個(gè)難題。如何實(shí)現標準化？如何確保試驗技術(shù)流程與商業(yè)化技術(shù)流程相一致？如何確保不同地區的CAR-T制備過(guò)程都達到要求？如何做好體外過(guò)程質(zhì)量控制？這些都是CAR-T療法廣泛進(jìn)入臨床前的需要解決的問(wèn)題，也是CAR-T療法產(chǎn)業(yè)化的難題。
全程自動(dòng)化?--?CAR-T療法的下一個(gè)爆發(fā)點(diǎn)
CAR-T制造全程自動(dòng)化是解決標準化、產(chǎn)業(yè)化、質(zhì)量控制難題的關(guān)鍵，也是CAR-T療法進(jìn)入臨床應用的重要環(huán)節。目前多數CAR-T開(kāi)發(fā)者都在追求全程自動(dòng)化和標準化，但大多數都還未實(shí)現。全程自動(dòng)化將是CAR-T療法的下一個(gè)爆發(fā)點(diǎn)。
7月28日，博雅控股集團旗下美股上市公司賽斯卡醫療宣布獲得了美國專(zhuān)利和商標局授予的CAR-T自動(dòng)化制備創(chuàng )新專(zhuān)利（No.?9,695,394），實(shí)現了CAR-T制造全程自動(dòng)化，這對于CAR-T療法從技術(shù)走向商業(yè)化而言是一個(gè)里程碑的進(jìn)展。博雅控股集團董事長(cháng)許曉椿博士說(shuō)，“以往CAR-T領(lǐng)先開(kāi)發(fā)者采用的傳統細胞處理方法，多數為手動(dòng)操作且十分耗時(shí)，給CAR-T療法大規模商業(yè)化帶來(lái)了重大挑戰?！?/p>
全程自動(dòng)化是行業(yè)發(fā)展所需，是提高細胞回收率、保證細胞活性及純度的重要解決方案。許曉椿博士介紹道，這項專(zhuān)利能夠從血液、骨髓、白細胞以及其他細胞中自動(dòng)分離出稀有的治療關(guān)鍵靶細胞，并且能夠在無(wú)菌條件下維持細胞活力，滿(mǎn)足治療性細胞生產(chǎn)所需的指標高要求，為CAR-T療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化提供全套自動(dòng)化細胞制造和控制（CMC）解決方案。
在我國，CFDA已經(jīng)明確以藥品管理規則對細胞制品進(jìn)行管理，細胞制品的生產(chǎn)過(guò)程必須符合GMP標準，細胞制品的生產(chǎn)工藝要符合自動(dòng)化產(chǎn)業(yè)化的高標準要求。無(wú)論從技術(shù)應用角度還是從國家監管角度，全程自動(dòng)化成為了CAR-T制備未來(lái)的必經(jīng)之路。
著(zhù)眼更快、更低成本的CAR-T細胞制備
CAR-T療法的一個(gè)顯著(zhù)特征是“昂貴”，制備成本和前期研發(fā)成本導致了高昂的治療費用，這讓很多家庭對CAR-T療法望而卻步，例如，諾華公司獲得FDA全票通過(guò)的CAR-T療法的費用預計為單次治療80萬(wàn)美元。這樣的價(jià)格成為了CAR-T療法惠及普羅大眾的攔路虎。降低成本成為了CAR-T療法上市后需要解決的另一大難題。
通過(guò)完善自動(dòng)化CAR-T制備來(lái)降低成本，這是目前CAR-T開(kāi)發(fā)者們追求的目標。根據美國知名媒體GEN的報道，博雅控股集團CAR-T自動(dòng)化制備創(chuàng )新專(zhuān)利正是著(zhù)眼于更快、更低成本的CAR-T細胞制備。該專(zhuān)利相關(guān)負責人、賽斯卡醫療子公司熱動(dòng)力醫療技術(shù)服務(wù)高級主任Jon?Ellis在接受GEN網(wǎng)站的采訪(fǎng)時(shí)表示，“在CAR-T和CAR-NK制備過(guò)程中，該專(zhuān)利能夠實(shí)現更高的細胞產(chǎn)量，減少了擴增靶細胞所需要的時(shí)間，實(shí)現了從原料采集時(shí)間的節省到治療管理時(shí)間的節省，減少了中間物質(zhì)和細胞因子擴增的費用。CAR-T細胞制備過(guò)程中，較少的擴增環(huán)節可能會(huì )帶來(lái)更高的治療效果，因為這保證了CAR-T制品在輸入患者體內時(shí)擁有更高的增殖力。該專(zhuān)利引入更高效的自動(dòng)化流程，節約了整個(gè)制備過(guò)程的時(shí)間，例如，從血液制品中分離特定的細胞群所需的總時(shí)間約為2小時(shí)，比流式細胞儀（FACS）/磁珠分選（MACS）平臺要快4-8小時(shí)?！?/p>
據Jon?Ellis介紹，該專(zhuān)利包括集成自動(dòng)化細胞分離和BACS-浮力分離法的裝置和具體流程，該專(zhuān)利也是賽斯卡醫療CAR-TXpress平臺的一部分。該平臺整合了多元自動(dòng)化流程，能夠避免FACS/MACS平臺分離特定細胞群時(shí)遇到的吞吐量、細胞丟失或特異性問(wèn)題，因為浮力是一種更加恒定的力，可以應用在更大的表面積上。
CAR-T療法迎來(lái)革新
CAR-T技術(shù)作為十分引人注目的抗癌利器，吸引了大量的企業(yè)和機構投入其中，研究成果也越來(lái)越顯著(zhù)。自2010年以來(lái)，全球與CAR-T相關(guān)的專(zhuān)利申請速度迅猛增長(cháng)，CAR-T療法也進(jìn)入了快速發(fā)展期。根據藥渡數據庫的檢索結果，截止8月初，全球在研的CAR-T細胞藥物為48項，其中2項處在BLA申請階段，8項處在臨床II期，38項處在臨床I期。
CAR-T療法研究勢頭的猛增，催生了巨大的全程自動(dòng)化市場(chǎng)需求。賽斯卡醫療首席技術(shù)官Philip?Coelho表示，他們期待與CAR-T領(lǐng)先開(kāi)發(fā)者合作，利用全程自動(dòng)化系統讓CAR-T療法更快、更高效地應用至患者身上。隨著(zhù)CAR-T制造全程自動(dòng)化技術(shù)的發(fā)展，CAR-T療法臨床推廣難題有望得到解決，CAR-T治療有望迎來(lái)新的發(fā)展局面。
2016年，博雅控股集團收購了全球最大的自動(dòng)化細胞處理供應商賽斯卡醫療，為我國細胞治療上游增添了雄厚的實(shí)力，也為細胞治療進(jìn)入臨床奠定了基礎。相信未來(lái)會(huì )出現更多的合作模式，讓CAR-T技術(shù)造福更多人。
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