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干細胞行業(yè)的4G革命:突破遺傳病的壁壘
來(lái)源:博雅
日期: 2017.02.17
訪(fǎng)問(wèn)量:0

??????? 博雅控股集團與北京大學(xué)第三醫院攜手共同運用胎盤(pán)干細胞治療了一位早衰癥患者。早衰癥,即科凱恩氏綜合癥,是一種遺傳疾病,患有早衰癥的兒童其身體衰老速度比正常衰老過(guò)程快5~10倍,身材瘦小,脫發(fā),貌如老人且器官快速衰退,造成各種生理機能下降,平均壽命僅有13歲,并大多死于心血管疾病等衰老病。這種由于基因突變導致的疾病,被醫學(xué)界稱(chēng)為“絕癥”,沒(méi)有任何現成的藥物和療法可用。然而這一情況在2016年被打破。北京大學(xué)第三醫院聯(lián)合博雅干細胞創(chuàng )造性地運用胎盤(pán)干細胞治療了一位14歲早衰癥女孩桐桐,取得了積極地治療效果。這成為了國際首例胎盤(pán)干細胞治療早衰癥的案例,也是干細胞技術(shù)在臨床應用領(lǐng)域的全新突破。


胎盤(pán)干細胞:干細胞產(chǎn)業(yè)4G時(shí)代來(lái)臨

??????? 從上個(gè)世紀60年代起,干細胞技術(shù)發(fā)展到今天,已是一項“年過(guò)半百”的技術(shù)。全世界第一例干細胞的移植早在1956年,是如今人們耳熟能詳的“骨髓移植”的開(kāi)山之作;?1988年法國人利用造血干細胞救治貧血患兒;到如今,全球已經(jīng)有10多個(gè)上市的干細胞藥物。多年來(lái),干細胞技術(shù)在不斷進(jìn)步發(fā)展,給人類(lèi)帶來(lái)攻克疾病的熱切希望。

??????? 目前自體存儲的干細胞,主要來(lái)源于圍產(chǎn)期組織:臍帶、臍帶血及胎盤(pán)。

??????? 臍帶血造血干細胞是公眾最耳熟能詳的干細胞種類(lèi),比如常聽(tīng)說(shuō)的骨髓移植治療白血病,就是用骨髓造血干細胞治療白血??;臍血移植治療白血病,就是用臍帶血造血干細胞治療白血病。

??????? 其實(shí),造血干細胞不等同于干細胞,干細胞還有更多不同的種類(lèi),比如間充質(zhì)干細胞就是一種具有多種分化潛能的干細胞,在一定條件下可分化為脂肪、骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經(jīng)、肝、心肌、內皮等多種組織細胞,連續傳代培養和冷凍保存后仍具有多向分化潛能,可作為理想的種子細胞用于衰老和病變引起的組織器官損傷修復。目前在臨床研究中已經(jīng)用于心腦血管疾病,肝硬化、骨和肌肉衰退性疾病、腦和脊髓神經(jīng)損傷、老年癡呆及紅斑狼瘡和硬皮病等自身免疫性疾病的治療研究,很多臨床試驗結果令人鼓舞。全球注冊在案的干細胞臨床研究項目有5800多個(gè),其中80%是間充質(zhì)干細胞的相關(guān)研究;全球批準上市的10多個(gè)干細胞藥物,其中與間充質(zhì)干細胞相關(guān)的就有9個(gè)。這一定程度映射出行業(yè)發(fā)展的趨勢?--?免疫原性低的間充質(zhì)干細胞的應用,將會(huì )成為未來(lái)的方向。

??????? 2012年,國際頂級的醫學(xué)雜志《新英格蘭醫學(xué)期刊》(The?New?England?Journal?of?Medicine)發(fā)表了一篇名為《臍血與間充質(zhì)干細胞的體外共同培養移植》(Cord-blood?Engraftment?with?Ex?Vivo?Mesenchymal-cell?Coculture)的文章,通過(guò)世界著(zhù)名的MD安德森干細胞移植及細胞治療中心進(jìn)行的實(shí)驗,得出結論:造血干細胞與間充質(zhì)干細胞組合使用,其效果要遠遠好于單獨使用造血干細胞。

??????? 胎盤(pán)中就含有大量的間充質(zhì)干細胞,也含有造血干細胞,胎盤(pán)中干細胞的含量在圍產(chǎn)組織(胎盤(pán)、臍帶、臍帶血)中占據了高達85%-90%?的比例,來(lái)自胎盤(pán)的干細胞的數量足夠滿(mǎn)足一個(gè)成人的治療使用,解決了干細胞以往自體移植量不足的問(wèn)題。同時(shí),胎盤(pán)內的細胞還普遍地具有免疫源性低的特點(diǎn),這讓胎盤(pán)來(lái)源的干細胞也可以有效地控制免疫排斥反應。胎盤(pán)干細胞大大滿(mǎn)足了再生醫學(xué)行業(yè)對于干細胞數量的需求,使得行業(yè)發(fā)展實(shí)現了從3G到4G的“帶寬”擴容。在前述的早衰癥案例中,干細胞療法正是基于胎盤(pán)干細胞的多項特性產(chǎn)生的。治療所用的干細胞來(lái)自于桐桐健康的親弟弟的胎盤(pán)。


打造胎盤(pán)干細胞臨床平臺,引領(lǐng)臨床發(fā)展

??????? 國際上存儲胎盤(pán)的干細胞庫也逐漸占據行業(yè)主流。胎盤(pán)干細胞的分離和存儲對于設備的專(zhuān)業(yè)性要求極高。與北京大學(xué)第三醫院合作為桐桐提供治療方案的博雅控股集團,旗下?lián)碛腥蛭ㄒ灰患彝瑫r(shí)通過(guò)了美國血庫協(xié)會(huì )AABB全認證、國家血清參考實(shí)驗室NRL標準、美國病理學(xué)家協(xié)會(huì )CAP認證這三個(gè)認證的臨床級干細胞庫——博雅干細胞庫,也是這次治療中干細胞的存儲機構。2016年,博雅控股集團收購美國納斯達克上市公司賽斯卡醫療(Cesca?Therapeutics),擁有了全球領(lǐng)先的Multiple全自動(dòng)造血干細胞分離系統AXP、全自動(dòng)液氮存儲系統BioArchive、全球唯一的手術(shù)室即時(shí)干細胞分離系統MXP等設備,全球市場(chǎng)份額超過(guò)60%。

??????? 博雅控股集團不僅擁有國際領(lǐng)先水平的干細胞庫,同時(shí)依托于干細胞庫,積極推動(dòng)國內胎盤(pán)干細胞的臨床研究項目,成為中國胎盤(pán)干細胞領(lǐng)域最大的臨床平臺。除了與北京大學(xué)第三醫院聯(lián)合治療早衰癥之外,博雅聯(lián)合包括南京鼓樓醫院、江蘇大學(xué)附屬醫院在內的國內多家機構,利用來(lái)自胎盤(pán)的間充質(zhì)干細胞治療自身免疫性紅斑狼瘡,取得良好效果,并獲得江蘇省科技進(jìn)步一等獎。

??????? 2015年,博雅控股集團與吳階平基金會(huì )共同設立干細胞治療技術(shù)臨床轉化與應用專(zhuān)項基金——專(zhuān)項資助全國各級公立醫院與博雅控股集團聯(lián)合申報的科研項目,每年都有超過(guò)30家三甲醫院與博雅干細胞庫聯(lián)合開(kāi)展干細胞臨床研究項目,這將改變目前我國對不孕不育、婦科腫瘤、地中海貧血等疾病的治療理念和方法,打通實(shí)驗室到病人的最后一公里,讓干細胞技術(shù)真正成功地運用到健康領(lǐng)域。

??????? 由胎盤(pán)干細胞引領(lǐng)的干細胞行業(yè)的4G革命,讓我們看到這樣一種關(guān)乎于生命的希望:在不遠的未來(lái),帶領(lǐng)人類(lèi)突破“無(wú)解”的遺傳疾病的壁壘,讓疾病治療技術(shù)再次獲得革命式的突破,將更多苦苦掙扎的病患脫離絕癥的泥潭。

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